Сарепта упала на 25% после смерти третьего пациента терапия

Sarepta Therapeutics подтвердила смерть третьего пациента, связанную с его программами генной терапии, на этот раз с участием 51-летнего мужчины, который умер в июне от острой печеночной недостаточности после получения исследовательской терапии SRP-9004 для мышечной дистрофии конечностей.

Компания подтвердила смерть BioSpace Об этом широко сообщалось в пятницу утром. Акции Sarepta были ниже примерно на 25%, направляясь в наличные.

Как и Elevidys — одобренная Сарептой генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна — SRP-9004 использует вектор аденоассоциированного вируса (AAV), который компания ранее связывала со смертельными осложнениями печени.

Смерть, о которой не упоминалось во время обновления корпоративной реструктуризации Sarepta ранее на этой неделе, привлекла внимание аналитиков.

Мы считаем, что смерть пациента LGMD может усилить нерешительность пациента в использовании коммерческих Elevidys и повысить недоверие инвесторов, поскольку компания не раскрыла событие по своему призыву. Уильям Блэр отметил пятницу.

Представитель Sarepta ответил на упущение, заявив: "Событие уже было своевременно и надлежащим образом доведено до сведения регулирующих органов и следователей. Мы также открыто сообщили об этом трагическом событии сообществу, с которым мы тесно сотрудничали на протяжении всего процесса развития. "

Представитель также выразил сочувствие, заявив: «Хотя мы делаем все возможное для обеспечения безопасности пациентов, в клинических испытаниях существует неотъемлемый риск. Наши глубочайшие соболезнования семье и всем, кто участвует в его уходе. "

Инцидент усугубляет проблемы безопасности для Сарепты. Ранее в этом году два пациента, получавших Elevidys, также умерли от острой печеночной недостаточности, что побудило компанию усилить свои стратегии снижения риска. В последние недели Sarepta добавила в коробку предупреждение Elevidys о травме печени и остановила поставки для пациентов, не страдающих амбулаторными заболеваниями. Он также созвал независимую экспертную группу для рассмотрения пересмотренного режима иммуносупрессии.

Раскрытие следует за объявлением Sarepta в среду о том, что она уволит примерно 500 сотрудников — 36% своей рабочей силы — и сменит фокус с генной терапии в пользу программ siRNA, стремясь сэкономить 420 миллионов долларов. Разработка SRP-9004 и большинства других генных терапий LGMD будет остановлена, а SRP-9003 станет единственной программой LGMD, которая будет представлена FDA в конце этого года.

Акции выросли на 20% на новостях о реструктуризации в среду, но затем упали на 27% в пятницу после сообщения о смерти.

Рынки капитала BMO Ранее сообщалось, что единственным оставшимся значительным риском является "смерть третьего пациента с болезнью Элевидиса". "

Несколько аналитиков и трейдеров в Интернете, в том числе Штат Адам Фейерштейн отметил, что, когда генерального директора Дага Ингрэма спросили, играет ли безопасность какую-либо роль в решении сократить программы генной терапии Limb-Girdle в среду, он избежал этого вопроса. и то, что, по-видимому, также Ответ.

Другие реакции аналитиков на недавнюю смерть пациента, связанную с программами генной терапии Sarepta Therapeutics, были особенно осторожными и обеспокоенными.

Аналитик Уильяма Блэра Сами Корвин, который Рыночные показатели Рейтинг на бирже назвал смерть пациента «неудачным и тревожным», особенно учитывая, что это произошло в одной из других программ генной терапии Сарепты.

Корвин отметил, что, хотя разработка программы SRP-9004 была прекращена, инцидент может привести к более тщательному изучению профиля безопасности SRP-9003 до подачи заявки на получение лицензии на биологические препараты. В случае одобрения этот повышенный акцент на безопасности может потенциально повлиять на коммерческий интерес.

Кроме того, Корвин предупредил, что смерть может усилить нерешительность пациентов в отношении использования уже одобренной генной терапии Sarepta, Elevidys, и может вызвать недоверие инвесторов, особенно учитывая, что компания не раскрыла эту третью смерть в своем бизнес-обновлении ранее на этой неделе.

Аналитик Leerink Partners Джозеф П. Шварц, который держит превосходить Рейтинг, ориентированный на последствия для доверия к управлению и восприятия рынка. Шварц подчеркнул, что SRP-9004 спроектирован с использованием того же вектора AAVrh.74, что и Elevidys, что подчеркивает актуальность проблем безопасности для коммерческого трубопровода Sarepta.

Он заявил, что руководство якобы знало о смерти пациента во время их недавней конференции по реструктуризации. Предполагая, что утаивание этой информации может подорвать любую оставшуюся добрую волю инвесторов. Шварц добавил более широкий комментарий к инвестиционной диссертации, отметив: «Фундаментально мы считаем, что может быть различие между хорошей компанией и хорошими акциями», — сказал он, добавив, что его текущая точка зрения теперь «движима исключительно ожидаемыми денежными потоками». "