FDA одобрило первую клеточную генную терапию Редкое расстройство кожи

Автор: Закари Штибер, The Epoch Times (подчеркнуто нами),

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило генную терапию Зеваскина для редкого заболевания кожи, сообщила 29 апреля компания, производящая этот продукт.

Здание Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в Уайт-Оук, штат Мэриленд, 5 июня 2023 года. Мадалина Василиу / The Epoch Times

Регуляторы одобрили Зеваскина для взрослых и детей с рецессивным дистрофическим эпидермолизом, расстройством, которое оставляет кожу хрупкой и склонной к волдырям.

Тяжелые случаи заболевания могут привести к потере зрения и другим серьезным медицинским проблемам.

Рецессивный дистрофический эпидермолиз буллеза не имеет лечения.

Зеваскин является первой клеточной генной терапией, получившей одобрение на это состояние. Abeona Therapeutics, которая делает терапию, сказала, что она требует только одного применения.

«Благодаря одному хирургическому приложению Зеваскин теперь может предложить людям с [состоянием] возможность заживления ран и уменьшения боли даже в самых тяжелых ранах», - сказал Виш Сешадри, генеральный директор Abeona.

Сешадри поблагодарил участников клинических исследований компании, включая исследование фазы 3, которое показало, что у людей, получавших терапию, наблюдалось статистически значимое улучшение заживления по сравнению с контрольной группой, которая получила стандарт ухода.

Неблагоприятные события включали зуд.

«Зеваскин был хорошо переносим и эффективен в клинических исследованиях, обеспечивая клинически значимые улучшения в заживлении ран, уменьшении боли и других связанных с этим симптомах», - сказал д-р Жан Тан, профессор дерматологии, который был главным исследователем исследования.

Зеваскин включает в себя взятие клеток кожи пациента и генетическую модификацию клеток для производства коллагена. До 12 полученных клеточных листов затем хирургически наносят на раны пациента.

FDA не ответило на запрос о комментариях.

Бретт Копелан, исполнительный директор Debra of America, которая выступает за людей с буллезным эпидермолизом, выразил поддержку Зеваскину, заявив в заявлении, опубликованном Abeona, что терапия «может значительно повысить качество жизни пациентов. "

Abeona заявила, что ожидает, что Zevaskyn будет доступен с третьего квартала 2025 года. Пациенты, обращающиеся за терапией, могут получить ее через квалифицированные лечебные центры.

Около 3,3 на миллион человек страдают от рецессивного и доминирующего дистрофического эпидермолиза буллеза, сообщает Национальная библиотека медицины. Это состояние вызвано мутациями в гене под названием COL7A1. Мутации нарушают выработку организмом коллагена VII типа. Это коллаген, который производит Зеваскин.

В настоящее время доступны два метода лечения. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило генную терапию Vyjuvek от Krystal Biotech в 2023 году. Гель наносится на раны регулярно, обычно один раз в неделю.

Filsuvez, также одобренный в 2023 году, также может быть использован. Гель, который содержит березовую кору, также наносят на раны.