FDA одобрило терапию редких заболеваний без рандомизированных данных

Автор: Закари Штибер, The Epoch Times (подчеркнуто нами),

14 августа Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило терапию редкого заболевания, называемого рецидивирующим респираторным папилломатозом (РРП).

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в Уайт-Оук, штат Мэриленд, 5 июня 2023 года. Мадалина Василиу / The Epoch Times

Регуляторы очистили Papzimeos, иммунотерапию, сделанную Precigen, ссылаясь на данные однорукого открытого исследования, в котором изучалось, как он работает у взрослых с RRP и которым требовалось по крайней мере три операции в год.

Пациенты получали четыре инъекции в течение 12 недель после хирургических процедур.

Около половины участников не нуждались в хирургическом вмешательстве в течение года после лечения. Профиль безопасности также был признан благоприятным.

"Рандомизированные испытания не всегда необходимы для одобрения медицинских продуктов, и это утверждение является доказательством этой философии.«Д-р Виней Прасад, директор Центра оценки и исследований биологических препаратов FDA, сказал в заявлении.»

«ФДА всегда будет требовать правильного клинического исследования конкретного медицинского продукта и заболевания. Наши требования к продуктам, предоставляемым десяткам миллионов здоровых людей, будут отличаться от продуктов, предоставляемых сотням или тысячам пациентов с уникальными заболеваниями. "

Это первое заявление Прасада после того, как он вернулся в FDA после своей отставки в июле.

Прасад получил критику за то, что не одобрил достаточно новых лекарств и методов лечения, в том числе от редакционной коллегии Wall Street Journal, которая заявила, что Прасад «давно критиковал такие однорукие исследования, в которых нет групп плацебо». "

Лечение реплимуна от прогрессирующей меланомы является одним из препаратов, которые FDA отклонило с тех пор, как Прасад стал его главным официальным представителем по вакцинам и биологическим препаратам.

Прасад сказал в мае, что он выступает за рандомизированные клинические испытания, но для некоторых редких заболеваний будет трудно или даже невозможно завершить такие испытания. Он сказал, что FDA будет иметь «гибкий нормативный стандарт», который учитывает «контекст заболевания». "

В июне в статье, написанной в соавторстве с комиссаром FDA д-ром Марти Макари, он сказал, что для некоторых продуктов, нацеленных на редкие заболевания, «предпродажные рандомизированные испытания могут быть неосуществимы. "

RRP, который вызван вирусом папилломы человека, характеризуется развитием нераковых опухолей в воздушных проходах внутри организма. Без удаления опухоли приводят к таким проблемам, как затрудненное дыхание.

Люди с этим заболеванием обычно проходят несколько операций в год, потому что опухоли часто восстанавливаются после удаления.

Около 1000 новых случаев RRP диагностируются в Соединенных Штатах на ежегодной основе.

До утверждения Papzimeos не было одобренных методов лечения RRP.

"На протяжении более века, с тех пор как RRP был впервые признан отдельным заболеванием, пациентам приходилось полагаться на повторные операции, чтобы справиться с этим неустанным состоянием.», — сказала генеральный директор Precigen Хелен Сабзевари в заявлении. «Сегодня наступил исторический поворотный момент. "